Etiket: İlaç

  • Kazanç çağrısı: Esperion ilk çeyrekte güçlü büyüme açıkladı, FDA onayı arttı

    Kazanç çağrısı: Esperion ilk çeyrekte güçlü büyüme açıkladı, FDA onayı arttı

    Esperion Therapeutics Inc. (ESPR), 2024 yılının ilk çeyreğinde toplam 137,7 milyon dolar gelir elde ederek gelirlerinde önemli bir artış olduğunu bildirdi. Bu rakam, davayla ilgili bir uzlaşmadan elde edilen 100 milyon dolarlık önemli bir geliri de içeriyor. Şirketin ABD’deki net geliri bir önceki yıla kıyasla %46 artarak 24,8 milyon dolara ulaştı.

    Bu finansal büyüme, FDA’nın Esperion’un NEXLETOL ve NEXLIZET adlı ilaçları için genişletilmiş etiket onayı almasıyla aynı zamana denk gelmektedir ve bu ilaçlar artık hastalarda kardiyovasküler risk azaltımı için onaylanmış tek non-statin olarak benzersiz bir konuma sahiptir. Şirket ayrıca pazardaki konumunu daha da güçlendirmek için ticari ve üretim stratejilerini geliştiriyor.

    Önemli Çıkarımlar

    • Esperion’un toplam geliri 2024 yılının ilk çeyreğinde, kısmen 100 milyon dolarlık bir uzlaşmanın da etkisiyle, bir önceki yılın aynı dönemine göre %467 artarak 137,7 milyon dolara ulaştı.
    • ABD net geliri bir önceki yılın aynı dönemine göre %46 artarak 24,8 milyon dolara ulaştı.
    • NEXLETOL ve NEXLIZET’in genişletilmiş etiketleri için FDA onayı, bunları kardiyovasküler risk için tercih edilen statin olmayan tedaviler olarak konumlandırdı.
    • Şirket, ortağı DSE ile Avrupa’da üretim için teknoloji transfer sürecine başladı.
    • Esperion, bir tüketici kampanyası ve güncellenmiş tanıtım araçları da dahil olmak üzere ticarileştirme girişimleri başlattı.
    • Şirket, 226,6 milyon dolar nakit ve nakit benzerleri ile güçlü bir bilanço bildirdi.
    • Ar-Ge harcamaları bir önceki yıla göre %57 oranında azalırken, SG&A harcamaları %40 oranında arttı.
    • Esperion, birinci basamaktan reçete yazımının artmasını ve olumlu mükellef görüşmelerinin büyümeyi desteklemesini bekliyor.

    Şirket Görünümü

    • Şirket, finansal stratejisine olan güvenini göstererek 2024 gider tahminini yeniden teyit etti.
    • Esperion, yeni ilaç etiketleri ile ek ödeyiciler tarafından uyumun devam edeceğini ve gelecekteki gelir artışını destekleyeceğini öngörüyor.
    3. parti reklam. Investing.com’un sunduğu veya önerdiği bir teklif değildir. Feragat detaylarına buradan bakın veya reklamları kaldırın

    Önemli Ayı Gelişmeleri

    • Şirketin Ar-Ge harcamaları önemli ölçüde azaldı ve bu da gelecekteki inovasyon ve ürün hattı hakkında soru işaretlerine yol açabilir.

    Yükselişte Öne Çıkanlar

    • Genişletilmiş ilaç etiketlerinin onaylanması ve Avrupa üretimi için teknoloji transferinin başlatılmasının pazardaki varlığı ve geliri desteklemesi beklenmektedir.
    • Şirketin ticari girişimleri ve tüketici kampanyalarının ürün alımını ve marka bilinirliğini artırması muhtemeldir.

    Eksiklikler

    • Kazanç çağrısında herhangi bir spesifik eksiklik bildirilmemiştir.

    Soru ve Cevaplarda Öne Çıkanlar

    • Esperion, stoklama ve envanter oluşturmanın üç aylık geliri etkilemediğini açıkladı.
    • Şirket, brütten nete eğilimlerin tarihsel kalıpları takip etmesini beklerken, ödeyici talepleri veya imtiyazlarından önemli bir değişiklik beklenmiyor.
    • Güncellenen ilaç etiketleriyle ilgili olarak ödeyicilerle olumlu etkileşimler rapor edildi ve herhangi bir geri dönüşle karşılaşılmadı.

    Esperion’un 2024’ün ilk çeyreği, önemli gelir artışı ve kardiyovasküler tedavi ortamını yeniden şekillendirebilecek stratejik FDA onayları ile yıl için umut verici bir ton oluşturdu. Şirketin mali sağlığı, güçlü bir bilanço ve istikrarlı bir görünüme işaret eden gider kılavuzunun yinelenmesi ile sağlamdır.

    Esperion’un ticarileştirme ve ödeyici katılımına yönelik proaktif yaklaşımının reçete büyümesini sağlaması ve rekabetçi ilaç pazarındaki konumunu desteklemesi bekleniyor.

    InvestingPro İçgörüleri

    Esperion Therapeutics Inc. (ESPR), 2023’ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda, üç aylık %71,38’lik artış da dahil olmak üzere %54,14’lük bir artışla kayda değer bir gelir büyümesi göstermiştir. Bu performans, şirketin başarılı ticari stratejilerini ve son FDA onaylarını yansıtmaktadır. InvestingPro verileri, Esperion’un 450,77 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip olduğunu gösteriyor ve yakın geçmişte kârlılık olmamasına rağmen ilaç sektöründeki önemli varlığının altını çiziyor.

    InvestingPro İpuçları, analistlerin Esperion’un cari yıldaki satış büyümesi konusunda iyimser olduklarını ortaya koyuyor ve bu da şirketin 2024 için güçlü ilk çeyrek gelir raporuyla uyumlu. Öte yandan, şirketin brüt kâr marjları zayıf seyrediyor ve 2023’ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ayda brüt kâr marjı %-11,21 olarak gerçekleşti. Bu durum, şirketin maliyet yönetimi ve kârlılığını göz önünde bulunduran yatırımcılar için endişe kaynağı olabilir.

    3. parti reklam. Investing.com’un sunduğu veya önerdiği bir teklif değildir. Feragat detaylarına buradan bakın veya reklamları kaldırın

    Esperion’un hisse senedi geçtiğimiz hafta %7,61’lik bir artışla önemli bir getiri sağladı, ancak son bir ayda düşüş yaşadı. Bununla birlikte, altı aylık getiri %105,83 ile etkileyicidir ve bu dönemde büyük bir fiyat artışını yansıtmaktadır. Bu ölçütler, piyasanın hem şirketin başarılarına hem de karşılaştığı zorluklara verdiği tepkinin bir göstergesi olabilecek değişken bir hisse senedi performansına işaret ediyor.

    Daha derinlemesine analiz arayan yatırımcılar için, Esperion’un finansal ortamında gezinmeye yardımcı olacak ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. InvestingPro aboneliğinde %20’ye varan indirimden yararlanmak için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanın ve yatırım kararlarınızı etkileyebilecek değerli bilgilere erişim sağlayın. Daha fazla bilgi almak ve Esperion’un kârlılık görünümü ve temettü politikası da dahil olmak üzere tüm ipuçlarını keşfetmek için https://www.investing.com/pro/ESPR adresini ziyaret edin.

    Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.

  • Amneal opioid iddialarını 270 milyon dolarlık paketle çözdü

    Amneal opioid iddialarını 270 milyon dolarlık paketle çözdü

    NASDAQ:AMRX olarak işlem gören Amneal Pharmaceuticals, şirketin ABD’deki opioid krizine katkıda bulunduğu iddialarını ele almak üzere 270 milyon doların üzerinde bir anlaşma yaptığını duyurdu. Cuma günü açıklanan anlaşma, 92,5 milyon dolar nakit ödeme ve opioid aşırı dozlarını tedavi etmek için kullanılan bir ilaç olan 180 milyon dolar değerinde nalokson burun spreyi sağlanmasını içeriyor.

    On yıl içinde ödenecek olan anlaşma, Amneal’in karşı karşıya olduğu 900’den fazla opioidle ilgili davanın neredeyse tamamını çözmeyi amaçlıyor. Şirket herhangi bir yanlış yaptığını kabul etmemekle birlikte, hayat kurtaran nalokson tedavisine erişimin artırılması yoluyla opioid krizinden etkilenenleri destekleme taahhüdünü ifade etmiştir.

    Bu anlaşma, ilaç endüstrisindeki çeşitli kuruluşların opioid bağımlılığı ve aşırı doz salgınındaki rollerine ilişkin dava ve soruşturmaları çözme çabalarında ödemeyi kabul ettikleri toplam 51 milyar dolara katkıda bulunuyor.

    ABD Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezlerinin verilerine göre, 1999’dan 2021’e kadar, hem reçeteli hem de yasadışı ilaçları içeren opioid aşırı dozları, Amerika Birleşik Devletleri’nde yaklaşık 645.000 ölümle ilişkilendirildi.

    Eyalet başsavcıları, Bridgewater, New Jersey merkezli ilaç üreticisini, jenerik opioid ilaçların şüpheli siparişlerini düzgün bir şekilde izlemeyi ve raporlamayı ihmal etmekle suçlamıştı. Raporlar Amneal’in 2006 ile 2019 yılları arasında dokuz milyara yakın opioid hapı sattığını gösteriyor.

    New York Başsavcısı Letitia James, opioid salgınıyla mücadele çabalarını finanse edeceğini ve uyuşturucu bağımlılığıyla mücadele eden bireylere yardımcı olacağını belirterek anlaşmanın önemini vurguladı. Anlaşma, opioid kötüye kullanımının yaygın etkisini ele almaya devam ederken eyaletlerin kaynaklarını güçlendirmeye hazırlanıyor.

    Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.

  • Amgen önemli kilo verdirici ilaç deneme sonuçlarını bekliyor

    Amgen önemli kilo verdirici ilaç deneme sonuçlarını bekliyor

    Yatırımcılar, Amgen’in kilo verdirici ilaç adaylarıyla ilgili güncellemelerini merakla bekliyor ve özellikle de şirketin Perşembe günü açıklayacağı üç aylık kazanç raporundan çıkacak haberlere ilgi duyuyor. Amgen şu anda deneysel oral bileşik AMG786 üzerinde çalışıyor ve şirket tarafından belirtildiği üzere ilk insan deneyi sonuçlarının Haziran sonundan önce alınması bekleniyor. Amgen’in Bilimsel Baş Sorumlusu Jay Bradner, yakın zamanda yaptığı bir görüşmede, veri toplama ve analiz çalışmalarının devam ettiğini belirtti.

    Sindirim sistemi tarafından salgılanan hormonlar olan inkretinleri hedef almak üzere tasarlanmamış olan AMG786, Amgen’in obezite tedavisi alanındaki rekabetçi çabalarının bir parçasıdır. Şirketin en gelişmiş kilo verme adayı olan MariTide, inkretinleri devreye sokmakta ve enjeksiyon yoluyla uygulanmaktadır. Bu ilaç, toklukla bağlantılı GLP-1 hormonunun aktivasyonunu, yağ depolanmasıyla ilişkili GIP hormonunu inhibe eden bir antikorla birleştiriyor.

    Bradner, MariTide’ın bu hormonları hedeflemeye yönelik yeni yaklaşımını vurgulayarak, tedavi sonuçlarında daha fazla etkinlik ve dayanıklılık potansiyeli olduğunu öne sürdü. Zayıflama ilaçlarına olan talebin artacağı tahmin edilmekte olup, bazı analistler on yılın sonuna kadar pazarın yıllık 100 milyar doları aşabileceğini öngörmektedir. Başlangıçta diyabet için geliştirilen Eli Lilly’nin Zepbound ve Novo Nordisk’in Wegovy gibi mevcut popüler zayıflama ilaçları talebi karşılamakta zorlanmaktadır. Bu ilaçlar GLP-1’i uyaran haftalık enjeksiyonlardır ve Zepbound aynı zamanda GIP’yi de hedeflemektedir.

    Bradner, MariTide’ın daha az sıklıkta bir dozlama programı sunabileceği ve bunun da yan etkilere neden olabilen mevcut tedavilere göre bir avantaj olabileceği konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Third Bridge’de analist olan Lee Brown, sağlık sigortacılarının sadece birkaç oyuncunun hakim olduğu bir pazardan kaçınmak için yeni etkili kilo verme seçeneklerini memnuniyetle karşılayacaklarını belirtti. Brown ayrıca Amgen’in büyüklüğü ve kaynaklarının ödeyicilerle pazarlıkta avantajlı olabileceğini belirtti.

    3. parti reklam. Investing.com’un sunduğu veya önerdiği bir teklif değildir. Feragat detaylarına buradan bakın veya reklamları kaldırın

    Amgen’in MariTide ile ilgili 52 haftalık bir orta aşama çalışması devam etmekte olup, sonuçların bu yıl içinde alınması beklenmektedir. Bu çalışmadaki bazı katılımcılar ikinci bir yıl dozlamaya devam edecektir. İlk deneme verileri, MariTide’ın en yüksek aylık dozunun ortalama %14,5 kilo kaybına yol açtığını, etkinin tedaviden sonra 70 gün sürdüğünü ve bazı hastaların 150 güne kadar önemli kilo kaybını sürdürdüğünü ortaya koymuştur.

    Karşılaştırmalı olarak, Wegovy ve Zepbound bir yıldan uzun süren denemelerde sırasıyla %15 ve %21 kilo kaybı göstermiştir. Amgen’in hisseleri, 49 kişilik MariTide çalışmasının, denemeden ayrılmalar ve en yüksek dozlarda yüksek bulantı oranlarıyla ilgili bilgileri içeren ayrıntılı sonuçlarının açıklanmasından bu yana yaklaşık %15’lik bir düşüş yaşadı. Buna rağmen, Smead Capital Management’ın baş yatırım yetkilisi Bill Smead, Amgen’in uzun vadeli beklentilerine güvenmeye devam ediyor.

    Amgen’in hisseleri Çarşamba günü %0,75’lik hafif bir artışla 275,99 dolara yükseldi. LSEG verilerine göre, ilk çeyrekte hisse başına kazancın 7,44 milyar dolar gelirle 3,88 dolar olması bekleniyor. Jefferies’de biyoteknoloji analisti olan Michael Yee, obezite sektörüne, özellikle de Amgen’in deneysel ilaçlarına olan yüksek ilginin altını çizerek, şirketin performansının hisse senedi değerini önemli ölçüde etkileyebileceğini belirtti.

    Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.

  • JPMorgan etkinliği öncesinde sağlık sektöründe birleşme ve satın alma faaliyetleri arttı

    JPMorgan etkinliği öncesinde sağlık sektöründe birleşme ve satın alma faaliyetleri arttı

    Sağlık sektöründeki anlaşma yapıcılar, geçen yılın sonunda biyoteknoloji şirketlerinin devralınmasıyla hızlanan birleşme ve satın almaların (M&A) artacağına dair yüksek beklentilerle San Francisco’da bir araya geliyor. Pazartesi günü başlayacak olan JPMorgan Sağlık Konferansı’na, aralarında büyük ilaç üreticilerinin üst düzey delegasyonlarının da bulunduğu 8.000’den fazla katılımcının gelmesi bekleniyor. Bu, bir önceki yıl COVID-19 endişeleri nedeniyle azaltılan davetli listesinin ardından olağan katılım ölçeğine dönüşü işaret ediyor.

    LSEG Deals Intelligence tarafından bildirildiği üzere, Aralık ayında AbbVie (NYSE:ABBV), Bristol Myers (NYSE:BMY) Squibb ve AstraZeneca (NASDAQ:AZN) gibi ilaç devleri, ABD’de listelenen biyoteknoloji anlaşmalarında yaklaşık 25 milyar dolar açıkladı. Bu artışa rağmen, 2023 yılında küresel sağlık sektöründeki birleşme ve satın alma faaliyetleri bir önceki yıla göre %8 artarak 365 milyar dolara ulaştı ve beş yıllık ortalama olan 432 milyar doların altında kaldı.

    JPMorgan’ın sağlık yatırım bankacılığı küresel başkanı Mike Gaito, birleşme ve satın almalardaki son artış, piyasadaki toparlanma ve faiz oranlarındaki düşüş nedeniyle iyimser olduğunu ifade etti. Konferansın açılış gününde CEO Jamie Dimon ile röportaj yapması planlanan Gaito, analistlerin on yılın sonuna kadar yıllık 100 milyar dolara ulaşabileceğini öngördüğü kilo verme ilaçlarına yönelik gelişen pazara olan yoğun ilginin altını çizdi. Roche’un Carmot Therapeutics’i 2,7 milyar dolara satın alması ve Eli Lilly’nin 2023’te Versanis Bio’yu 1,93 milyar dolara satın alarak Eli Lilly’nin obezite ilaç hattını güçlendirmesiyle örneklendirilen bu alana girmek için şirketler üzerindeki baskıya dikkat çekti.

    Konferans tartışmalarının düzenleme ve antitröst kaygılarından finansman ortamına ve 2024 ABD başkanlık seçimlerinin sağlık sektörü üzerindeki potansiyel etkisine kadar bir dizi konuyu kapsaması bekleniyor.

    Etkinlik, Federal Rezerv’in faiz indirimi beklentileriyle Wall Street’te yaşanan güçlü ralliyi takip ediyor. Biyoteknoloji sektörünün performansını ölçen SPDR S&P Biotech (NYSE:XBI) ETF’si Aralık ayında %18’in üzerinde bir artış kaydetti. Aynı zamanda, ABD 10 yıllık Hazine bonosu getirisi yaklaşık 50 baz puan düşerek potansiyel alıcılar için finansman maliyetini hafifletti.

    Özel sermaye şirketi KKR’nin ortaklarından Ali Satvat, büyüme perspektifleri ve faiz oranları da dahil olmak üzere makroekonomik ortamın konferansta önemli bir odak noktası olacağını belirtti. AbbVie ve Bristol Myers gibi ilaç şirketleri, süresi dolan patentler nedeniyle beklenen gelir kayıplarını telafi etmek için satın almalarda aktif oldular ve nöroloji ve onkoloji franchise’larını geliştirmek için anlaşmalara yaklaşık 35 milyar dolar harcadılar.

    Westin St. Francis Oteli’nin ev sahipliği yapacağı yıllık konferansa daha küçük ilaç üreticileri, sağlık sigortacıları ve tıbbi cihaz şirketleri de katılacak. Bain Capital ortağı Devin O’Reilly’nin de belirttiği gibi, 2,59 trilyon dolarlık rekor bir taahhüt edilmemiş sermayeye sahip olan özel sermaye şirketleri, yatırım fırsatları ve potansiyel satışlar için tetikte bekliyor.

    Rakip yatırım bankaları ve hukuk firmaları da konferansa katılması beklenen 400’den fazla sağlık şirketinden yeni iş almak için hazır bulunuyor. Latham & Watkins’te bir M&A ortağı olan Charles Ruck, konferansın yakınında kendi etkinliklerine ev sahipliği yapan ve her biri üstün ikram ve olanaklarla müşteriler için yarışan firmalar arasındaki yan rekabetler hakkında şakacı bir yorumda bulundu.

    Reuters bu makaleye katkıda bulunmuştur.

    Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.

  • Bakan Koca bizzat duyurdu! SMA’lı çocuklara umut olacak gelişme

    Bakan Koca bizzat duyurdu! SMA’lı çocuklara umut olacak gelişme

    SMA Bilim Kurulu, Sağlık Bakanı Fahrettin Koca’nın başkanlığında toplandı. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler ele alındı.

    Bakan Koca, toplantının ardından yaptığı açıklamada SMA hastalığında iki ilacın tedavi rehberinde olduğunu söyledi. Bakan Koca, “SMA Bilim Kurulumuz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları önemli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde.” ifadelerini kullandı.

    “NUSİNERSEN TEDAVİSİNİ 1024 HASTA ÜCRETSİZ ALIYOR”

    Bakan Koca, açıklamasında şu ifadelere yer verdi: “Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin %90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor.

    “753 BİN 350 BEBEK SMA AÇISINDAN TARANDI”

    Zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelişmeden verilmesi önemlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programını başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 Bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız %100 olarak gerçekleşti.

    “EVLİLİK ÖNCESİ TARAMA PROGRAMINI HAYATA GEÇİRDİK”

    SMA konusundaki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile kısıtlı kalmadı. Hastalığın önlenmesi konusunda da son 5 yılda önemli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir.

    “YAKINDAN TAKİP EDİYORUZ”

    İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir.

    “İLAÇ RUHSATLANDIRILMASINDA SON AŞAMAYA GELİNDİ”

    Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sağlık Sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir.

    “ZOLGENSMA TEDAVİSİNDE CİDDİ ÇEKİNCELER OLUŞMUŞTUR”

    Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere, Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın global aktörlerin vereceği zararlardan korunmasıdır. Bu anlamda adı geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına esas teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu verilerin yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorunda kalmıştır.

    “YARDIM KAMPANYALARININ HİÇBİRİSİNE ONAY VERMİYORUZ”

    Etkisiz olduğu açıkça bilinen solunum cihazına bağımlı Tip1 ve bazı Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin etkinliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.

    “BİLİM KURULUMUZ EN KISA SÜREDE DEĞERLENDİRMEYİ YAPACAK”

    Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceği ihtimalini gözardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmuştur. Bilim kurulumuzca yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel çalışmanın halen bulunmadığı görülmüştür. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın zamanda kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diğer ilaçlara benzer etkinliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edilerek yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.

    “UMUDUN SUİSTİMALİNE İZİN VERMEYECEĞİZ”

    SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir. SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz. Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suistimaline şimdiye kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da izin vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine rıza göstermeyeceğiz. Daha önce çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanıtla etkinliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.

    Kaynak: AA / Güncel
  • Son Dakika! Sağlık Bakanı Koca: Temininde zorluk yaşanan bazı ilaçların üretimi artırıldı

    Son Dakika! Sağlık Bakanı Koca: Temininde zorluk yaşanan bazı ilaçların üretimi artırıldı

    Son zamanlarda gündeme gelen ilaç teminindeki sıkıntılar, Sağlık Bakanlığı’nı da harekete geçirdi. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, güzel haberi vererek yaşanan sıkıntının kısa sürede giderileceğini açıkladı.

    “KISA ZAMANDA PEK ÇOK İLAÇ PİYASAYA VERİLECEK”

    Koca’nın Twitter hesabından yaptığı açıklamada, “Temininde zorluk yaşanan bazı ilaçların üretimi artırıldı. Şu an mevsimsel hastalıklara bağlı talep artışı, dünyada hammadde üretimi kaynaklı sorunlar var. Kısa zaman zarfında eksikliği hissedilen antibiyotikler, çocuk şurupları dâhil olmak üzere, pek çok ilaç piyasaya verilecek.” ifadeleri yer aldı.

    “ECZANEDEN ALINAN RUHSATLI İLACIN SAHTE OLMASI SÖZ KONUSU DEĞİL”

    “Her bir ilaç kutusunun, onu diğer kutulardan ayıran bir kimlik numarası var.” diyen Koca şöyle devam etti: “Kutuyu, üretimden reçete edildiği hastaya kadar takip ediyoruz. Eczane raflarındaki tüm ruhsatlı ilaçlar bu İlaç Takip Sistemine kayıtlı. Eczaneden alınan ruhsatlı ilacın sahte olması söz konusu değil. Az sayıda hastaya özel olarak getirilen, başka ülkelerde ruhsatlı, Türkiye’de ruhsatı olmayan ilaçlar var. Bunlardan biri için ileri sürülen iddiaların gereği yapılmıştır. Kısa zamanda, bizde ruhsatlı olmayan ilaçların ülkeye girişinde İlaç Takip Sistemine kaydını sağlayacağız.

    “ŞUBAT AYINDA ÜRETİM MİKTARINI DAHA DA ARTIRMAYA ÇALIŞIYORUZ”

    Çocukluk çağı enfeksiyonlarında kullanılan, temininde sıkıntı yaşanılan ŞURUP FORMLU ANTİBİYOTİKLERDEN 2022 Aralık ayında piyasaya 1,8 milyon kutu, bugün itibariyle Ocak 2023’te ise piyasaya 3,1 MİLYON KUTU arz edildi. Şubat ayında üretim miktarını daha da artırmaya çalışıyoruz.”